سازمان غذا و دارو (FDA)، یک ژن درمانی برای درمان بزرگسالان مبتلا به سارکوم سینوویال متاستاتیک که قبلا شیمی درمانی دریافت کرده اند، تایید کرده است.سارکوم سینوویال شکل نادری از سرطان است که در آن سلولهای بدخیم رشد می‌کنند و تومور را در بافت‌های نرم بدن تشکیل می‌دهند. این نوع سرطان می تواند در بسیاری از قسمت های بدن رخ دهد که بیشتر در اندام ها ایجاد می شود. سلول های سرطانی ممکن است به سایر قسمت های بدن نیز گسترش یابند. درمان معمولاً شامل جراحی برای برداشتن تومور است. اگر تومور بزرگ‌تر باشد و پس از برداشتن برگردد یا به خارج از محل اصلی خود گسترش یابد، درمان ممکن است شامل رادیوتراپی و/یا شیمی‌درمانی باشد.
Tecelra اولین ژن درمانی گیرنده سلول T (TCR) مورد تایید FDA است. این محصول یک ایمونوتراپی با سلول های T اتولوگ است که از سلول های T خود بیمار تشکیل شده است. سلول های T در Tecelra برای بیان یک TCR که MAGE-A4 را هدف قرار می دهد، یک آنتی ژن (ماده ای که به طور معمول سیستم ایمنی شما را تحریک می کند) که توسط سلول های سرطانی در سارکوم سینوویال بیان می شود، اصلاح می شوند. این محصول به صورت تک دوز داخل وریدی تجویز می شود.
ایمنی و اثربخشی Tecelra در یک کارآزمایی بالینی چند مرکزی، شامل بیماران مبتلا به سارکوم سینوویال غیرقابل عمل و متاستاتیک که قبلاً درمان سیستمیک دریافت کرده بودند و تومور آنها آنتی ژن تومور MAGE-A4 را بیان می کرد، مورد ارزیابی قرار گرفت. اثربخشی بر اساس میزان پاسخ کلی و مدت زمان پاسخ به درمان با Tecelra ارزیابی شد. در میان 44 بیمار در کارآزمایی که Tecelra دریافت کردند، میزان پاسخ کلی 43.2٪ و میانگین مدت پاسخ شش ماه بود.
شکل: درمان گیرنده سلول T از فرم تقویت شده گیرنده سلول T یا TCR برای اتصال به آنتی ژن های ارائه دهنده HLA (قطعات پروتئین) روی سلول های سرطانی استفاده می کند. پس از اتصال، سلول های T می توانند سلول های سرطانی را بکشند.
شایع ترین عوارض جانبی مرتبط با Tecelra شامل تهوع، استفراغ، خستگی، عفونت، تب، یبوست، تنگی نفس، درد شکمی، درد قفسه سینه غیرقلبی، کاهش اشتها، تاکی کاردی (ضربان قلب سریع غیرطبیعی)، کمردرد بود. افت فشار خون، اسهال و ادم (تورم ناشی از تجمع مایع در بافت های بدن).
بیماران تحت درمان با Tecelra ممکن است سندرم آزادسازی سیتوکین (CRS) را تجربه کنند، که نوع خطرناکی از پاسخ تهاجمی سیستم ایمنی، از جمله واکنش‌های بالقوه تهدید کننده زندگی است. CRS پس از تجویز Tecelra در طول کارآزمایی‌های بالینی مشاهده شد. یک هشدار جعبه ای در برچسب حاوی اطلاعات مربوط به این خطر گنجانده شده است.
بیماران همچنین ممکن است سندرم سمیت عصبی مرتبط با سلول عامل ایمنی (ICANS) را نشان دهند، یک سندرم مرتبط با سیستم ایمنی که می‌تواند به دنبال برخی درمان‌های ایمنی، عفونت‌ها، بدخیمی‌های ثانویه، یا واکنش‌های حساسیت مفرط و سیتوپنی شدید (سطح پایین غیرطبیعی سلولهای خونی) رخ دهد. چند هفته پس از شیمی درمانی لنفاوی و انفوزیون Tecelra. بیمارانی که این محصول را دریافت می کنند باید از نظر علائم و نشانه های عفونت تحت نظر باشند و به آنها توصیه می شود حداقل تا چهار هفته پس از دریافت Tecelra از رانندگی یا انجام مشاغل یا فعالیت های خطرناک خودداری کنند.