آیا یک فوم دارویی میتواند ژن درمانی را در دسترستر کند؟
تاریخ: 29 می 2024
منبع: مرکز سرطان فرد هاچینسون
خلاصه: مهندسان زیستی گزارش میدهند که در مطالعات آزمایشگاهی یک مایع کف ساز بهتر از فرمولاسیون مایع استاندارد در انتقال اجزای ژن درمانی به سلولها عمل میکند.
گزارش کامل: فوم مخلوط شده با داروها در حال حاضر برای درمان بیماریهایی مانند رگهای واریسی، زخمهای روی پوست و حتی ریزش مو استفاده میشود. اکنون دانشمندان در مرکز سرطان فرد هاچ دریافتهاند که فوم ممکن است به عنوان یک وسیله برای انتقال و ارائه ژن درمانیهای گران قیمت استفاده شود.
طبق گزارش ماتیاس استفان، مهندس زیستی و استاد بخش انتقال و درمان در فرد هاچ، و تیمش در مطالعات آزمایشگاهی یک مایع کف ساز بهتر از فرمولاسیون مایع استاندارد در انتقال اجزای ژن درمانی به سلولها عمل میکند.
به گفته ماتیاس استفان، ژن درمانیها موج جدیدی از داروها هستند اما ساخت آنها بسیار دشوار و گران است. برای اولین بار فوم ژن درمانی ما نشان میدهد که با مصرف مقدار کمی از یک داروی ژن درمانی گران قیمت و افزایش حجم آن با قراردادن در محلولی که عمدتا از حبابهای متراکم هوا تشکیل شده و سپس اعمال آن بر روی سلولها میتوانیم به انتقال قوی و ایمن عوامل ژن درمانی به سلولها دست پیدا کنیم.
توسعه ژن درمانی برای سرطانها، بیماریهای عفونی، اختلالات ارثی و سایر بیماریها نوید بخش ارائه درمانهای طولانی مدت با اصلاح اصول زیست شناسی است. با این حال، همچنان با موانع بزرگی مواجه هستیم از جمله رساندن داروها به قسمت هایی از بدن که نیاز است و هزینه بالای ساخت ویروسهای اصلاح شده آزمایشگاهی بنام وکتورهایی که داروها را به بیمار میرسانند. فوم میتواند کلید انتقال سادهتر و ارزانتر ژن درمانی باشد.
در حالی که این تحقیق، اثبات مفهوم است؛ محققان پیش بینی میکنند که فوم ژن درمانی به عنوان یک راه حل ممکن برای درمان سرطانهایی است که در فضا های محدود هستند مانند سرطانهای تخمدان، پانکراس، دستگاه گوارش و بیماریهای خود ایمنی که بر سیستم گوارش تاثیر میگذارند.
این فوم میتواند در فضا های محدود اعمال شود تا بافت های بدن که مبتلا به بیماری هستند را تحت فشار قرار بدهد و داروی موجود در فوم میتواند به سلولهای بیمار بچسبد سپس با ترکیدن حباب های هوا مایع با داروی ژن درمانی میتواند تخلیه شود.
محققان از مواد دیگری مانند نانوذرات و یک اسفنج کوچک قابل کاشت، برای انتقال دستورالعملهای ژنتیکی برای مبارزه با بیماری، به طور مستقیم به سلول استفاده کردهاند. آنها به دنبال یک وسیله جدید برای انتقال از فوم اصلاح شده الهام گرفتهاند.
محققین میگویند: فوم عمدتا حبابهای گازی است که توسط لایههای نازک مایع جدا شدهاند و در حال حاضر به طور ایمن در داروها و صنایع غذایی استفاده میشود. ما ندیدهایم که از فوم برای مواد ژنتیکی استفاده شود و ما فکر کردیم که آیا میتواند در حل مشکل تحویل و انتقال داروهای ژن درمانی کمک کند.
در آزمایشگاه
محققان در یکسری از تستهای آزمایشگاهی بررسی کردند که آیا میتوانند مقدار کمی از وکتور ژن درمانی بسیار گران قیمت را بگیرند، آنها را با مواد ویرایش کننده و عوامل کف ساز مختلف مخلوط کنند و سپس این مخلوط را وارد سلولها کنند تا ببینند آیا سلولها ویرایشهای ژنی را میپذیرند.
آنها برای رسیدن به رویکرد خود از یک درمان مبتنی بر ایمنی دیگر استفاده کردند: mRNA برای واکسن COVID-19، که به سیستم ایمنی میآموزد تا با نشان دادن کد بیولوژیکی برای ظاهر ویروس به آن حمله کند.
تیم فرد هاچ واکسن mRNA ویروس COVID-19 با یک دستکاری بیولوژیکی ساختند که اجازه میداد پس از تحویل به سلولها بدرخشد. به این ترتیب وقتی محصول ژن درمانی مهندسی شده ی آزمایشگاهی توسط سلولها گرفته میشد، تیم محققین میتوانستند با استفاده از میکروسکوپ آن را ببینند.
محققان برای توسعه این فوم، از متیل سلولز که یک افزونی غذایی مورد استفاده در در بستنی و سایر محصولات است، به عنوان بهترین فوم را برای انتقال محصول ژن درمانی به سلولها ایجاد میکرد و در جایی که ذخیره میشد باقی میماند، را انتخاب کردند.
وقتی محققین فوم را با سلولها مخلوط کردند فوم به طور قابل توجهی انتقال ژنی را افزایش داد و فرمولاسیون مایع را بهتر کرد. سپس وقتی مقدار کمی فوم را به حفره شکمی موش تزریق کردند، طی یک روز داروهای ژن درمانی بدون عوارض قابل توجه از فوم به سلولهای هدف منتقل شد.
فراتر از آزمایشگاه
این فناوری سالها از استفاده در مردم فاصله دارد. ماتیاس استفان امیدوار است که همکاران دانشگاهی و صنعتی خارجی را برای توسعه بیشتر این رویکرد جذب کند. او میگوید: هدف کار من این است که داروهای مدرن برای همه مردم در همه جا با بیشترین کارایی عمل کنند. من معتقد هستم که پیشرفتهای پزشکی آینده ما از درک عمیق بیولوژی بیماری و استعداد ما برای یافتن راهکار های نوآورانه در مکانهای غیر منتظره ناشی میشود.
ترجه شده توسط: سیمین حاتمی، کارشناس علوم آزمایشگاهی از دانشگاه علوم پزشکی ایران